天價抗癌神藥CAR-T產(chǎn)品在美遭調(diào)查

   11月28日，美國FDA發(fā)布公告，聲稱正在調(diào)查CAR-T細胞免疫治療后出現(xiàn)的T細胞惡性腫瘤的嚴(yán)重風(fēng)險，涉及已經(jīng)上市的 6 款 CAR-T產(chǎn)品，分子靶標(biāo)為BCMA或CD19。類似的4款產(chǎn)品也已在中國獲批上市。
CAR-T細胞療法全稱為Chimeric Antigen Receptor T-cell，是一種采集患者的T細胞，通過基因工程將其改造成 CAR-T細胞，以獲得精準(zhǔn)識別并鎖定癌細胞表面特定靶標(biāo)的技能、從而引導(dǎo)免疫系統(tǒng)攻擊和摧毀癌細胞的治療方法。
   由于理念技術(shù)身居前沿，對于一些“無藥可治”的末期或晚期血液淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤效果奇佳，CAR-T又被視為“抗癌神藥”。不過在中國，CAR-T為人所知，更多是因為“120萬一針”的高昂治療費。僅僅2021年一年，就有“抗癌藥一針120萬可清零癌細胞”、“120萬一針抗癌神藥進入醫(yī)保談判”等多個CAR-T話題沖上微博熱搜。
  要講CAR-T，就不能不說美國病人艾美麗（Emily Whitehead）。2010年，當(dāng)時只有5歲大的艾美麗被診斷為白血?。ˋLL)，更不幸的是，治療并不順利。在兩輪化療后，因為腿部出現(xiàn)組織壞死，差點兒被截肢；在治療一年多后，病情復(fù)發(fā)，再次接受化療之后，病情也沒有緩解，醫(yī)生甚至已經(jīng)開始建議進行臨終關(guān)懷。
但幸運的是，艾美麗的父母沒有放棄，讓她參加了美國賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院一項新的臨床試驗。當(dāng)時是2012年，艾美麗7歲。
   結(jié)果呢？艾美麗如今已經(jīng)18歲，身體內(nèi)早已檢測不到癌細胞，而且一直都檢測不到癌細胞。而對于癌癥來說，只要5年內(nèi)沒有復(fù)發(fā)，就達到了臨床治愈的標(biāo)準(zhǔn)，所以，艾美麗的癌癥應(yīng)該說是已經(jīng)被治愈了。
艾美麗所使用的治療，就是CAR-T。她參加臨床試驗所使用的藥物，成為全球第一款被批準(zhǔn)的CAR-T藥物。時間發(fā)展到現(xiàn)在，在美國，已經(jīng)有 6 款 CAR-T 藥物獲得批準(zhǔn)，分別是百時美施貴寶（BMS）的Abecma和Breyanzi，傳奇生物和強生共同研發(fā)的Carvykti，諾華的Kymriah以及吉利德的Tecartus和Yescarta；在中國，也有復(fù)星凱特的奕凱達、藥明巨諾的倍諾達、馴鹿生物的福可蘇，以及合源生物剛剛獲批的源瑞達四款產(chǎn)品獲批上市。
2023年，已經(jīng)18歲的艾美麗不但被CAR-T治愈，甚至還考上了賓夕法尼亞大學(xué)，開啟了全新的人生旅程。但是CAR-T這個明星療法，卻被指出可能導(dǎo)致惡性腫瘤風(fēng)險——FDA的公告引發(fā)極大關(guān)注的同時，也讓很多人感到迷茫。
  那么，F(xiàn)DA為什么發(fā)布公告？
  CAR-T是一種前所未有的突破性療法。作為創(chuàng)新藥，又涉及基因改造的細胞，在獲得批準(zhǔn)上市之后，F(xiàn)DA也會對其安全性，尤其對治療后可能出現(xiàn)的繼發(fā)性惡性病變進行監(jiān)測。這種監(jiān)測時間一般是15年，源于一些比較小概率的不良反應(yīng)，在臨床試驗中并不能充分體現(xiàn)，只有在上市、大規(guī)模使用之后，才會顯示出端倪。
根據(jù)FDA所收集的不良事件（AE）數(shù)據(jù)，有四款CAR-T產(chǎn)品的使用者出現(xiàn)了T細胞惡性腫瘤的報告，其中一些病情嚴(yán)重的患者已經(jīng)住院，或已經(jīng)去世。
  基于“數(shù)據(jù)透明”的原則，F(xiàn)DA需要在第一時間將收集到的這些信息公開。這非常重要！因為一般人不具有評判一個藥物是否安全有效的知識，也無法掌握比較全面的數(shù)據(jù)。FDA在了解到藥物的有效性和安全性數(shù)據(jù)之后， 不“藏著掖著”，才會建立起公信力，更好地幫助公眾獲得對新藥的正確認(rèn)知。

值得某國學(xué)習(xí)反思，

太專業(yè)了

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