天價(jià)抗癌神藥CAR-T產(chǎn)品在美遭調(diào)查

   11月28日，美國(guó)FDA發(fā)布公告，聲稱正在調(diào)查CAR-T細(xì)胞免疫治療后出現(xiàn)的T細(xì)胞惡性腫瘤的嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)，涉及已經(jīng)上市的 6 款 CAR-T產(chǎn)品，分子靶標(biāo)為BCMA或CD19。類似的4款產(chǎn)品也已在中國(guó)獲批上市。
CAR-T細(xì)胞療法全稱為Chimeric Antigen Receptor T-cell，是一種采集患者的T細(xì)胞，通過(guò)基因工程將其改造成 CAR-T細(xì)胞，以獲得精準(zhǔn)識(shí)別并鎖定癌細(xì)胞表面特定靶標(biāo)的技能、從而引導(dǎo)免疫系統(tǒng)攻擊和摧毀癌細(xì)胞的治療方法。
   由于理念技術(shù)身居前沿，對(duì)于一些“無(wú)藥可治”的末期或晚期血液淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤效果奇佳，CAR-T又被視為“抗癌神藥”。不過(guò)在中國(guó)，CAR-T為人所知，更多是因?yàn)椤?20萬(wàn)一針”的高昂治療費(fèi)。僅僅2021年一年，就有“抗癌藥一針120萬(wàn)可清零癌細(xì)胞”、“120萬(wàn)一針抗癌神藥進(jìn)入醫(yī)保談判”等多個(gè)CAR-T話題沖上微博熱搜。
  要講CAR-T，就不能不說(shuō)美國(guó)病人艾美麗（Emily Whitehead）。2010年，當(dāng)時(shí)只有5歲大的艾美麗被診斷為白血?。ˋLL)，更不幸的是，治療并不順利。在兩輪化療后，因?yàn)橥炔砍霈F(xiàn)組織壞死，差點(diǎn)兒被截肢；在治療一年多后，病情復(fù)發(fā)，再次接受化療之后，病情也沒(méi)有緩解，醫(yī)生甚至已經(jīng)開始建議進(jìn)行臨終關(guān)懷。
但幸運(yùn)的是，艾美麗的父母沒(méi)有放棄，讓她參加了美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院一項(xiàng)新的臨床試驗(yàn)。當(dāng)時(shí)是2012年，艾美麗7歲。
   結(jié)果呢？艾美麗如今已經(jīng)18歲，身體內(nèi)早已檢測(cè)不到癌細(xì)胞，而且一直都檢測(cè)不到癌細(xì)胞。而對(duì)于癌癥來(lái)說(shuō)，只要5年內(nèi)沒(méi)有復(fù)發(fā)，就達(dá)到了臨床治愈的標(biāo)準(zhǔn)，所以，艾美麗的癌癥應(yīng)該說(shuō)是已經(jīng)被治愈了。
艾美麗所使用的治療，就是CAR-T。她參加臨床試驗(yàn)所使用的藥物，成為全球第一款被批準(zhǔn)的CAR-T藥物。時(shí)間發(fā)展到現(xiàn)在，在美國(guó)，已經(jīng)有 6 款 CAR-T 藥物獲得批準(zhǔn)，分別是百時(shí)美施貴寶（BMS）的Abecma和Breyanzi，傳奇生物和強(qiáng)生共同研發(fā)的Carvykti，諾華的Kymriah以及吉利德的Tecartus和Yescarta；在中國(guó)，也有復(fù)星凱特的奕凱達(dá)、藥明巨諾的倍諾達(dá)、馴鹿生物的?？商K，以及合源生物剛剛獲批的源瑞達(dá)四款產(chǎn)品獲批上市。
2023年，已經(jīng)18歲的艾美麗不但被CAR-T治愈，甚至還考上了賓夕法尼亞大學(xué)，開啟了全新的人生旅程。但是CAR-T這個(gè)明星療法，卻被指出可能導(dǎo)致惡性腫瘤風(fēng)險(xiǎn)——FDA的公告引發(fā)極大關(guān)注的同時(shí)，也讓很多人感到迷茫。
  那么，F(xiàn)DA為什么發(fā)布公告？
  CAR-T是一種前所未有的突破性療法。作為創(chuàng)新藥，又涉及基因改造的細(xì)胞，在獲得批準(zhǔn)上市之后，F(xiàn)DA也會(huì)對(duì)其安全性，尤其對(duì)治療后可能出現(xiàn)的繼發(fā)性惡性病變進(jìn)行監(jiān)測(cè)。這種監(jiān)測(cè)時(shí)間一般是15年，源于一些比較小概率的不良反應(yīng)，在臨床試驗(yàn)中并不能充分體現(xiàn)，只有在上市、大規(guī)模使用之后，才會(huì)顯示出端倪。
根據(jù)FDA所收集的不良事件（AE）數(shù)據(jù)，有四款CAR-T產(chǎn)品的使用者出現(xiàn)了T細(xì)胞惡性腫瘤的報(bào)告，其中一些病情嚴(yán)重的患者已經(jīng)住院，或已經(jīng)去世。
  基于“數(shù)據(jù)透明”的原則，F(xiàn)DA需要在第一時(shí)間將收集到的這些信息公開。這非常重要！因?yàn)橐话闳瞬痪哂性u(píng)判一個(gè)藥物是否安全有效的知識(shí)，也無(wú)法掌握比較全面的數(shù)據(jù)。FDA在了解到藥物的有效性和安全性數(shù)據(jù)之后， 不“藏著掖著”，才會(huì)建立起公信力，更好地幫助公眾獲得對(duì)新藥的正確認(rèn)知。

值得某國(guó)學(xué)習(xí)反思，

太專業(yè)了

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